Hemgenix este o terapie pentru tratarea adulților cu hemofilie B, o tulburare genetică de sângerare în care oamenii nu produc o proteină necesară pentru a crea cheaguri de sânge. Aproximativ unu din 40.000 de oameni suferă de această boală, dintre care majoritatea sunt bărbați.
Tratamentul necesită perfuzii intravenoase regulate, pentru a menține niveluri suficiente ale factorului de coagulare lipsă sau deficitar, dar noua terapie constă într-o singură perfuzie.
„Terapia genică pentru hemofilie este la orizont de mai bine de două decenii. În ciuda progreselor în tratamentul hemofiliei, prevenirea și tratamentul episoadelor de sângerare pot avea un impact negativ asupra calității vieții indivizilor”, a spus Dr. Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare și Cercetare Biologică al FDA, într-un comunicat citat de CNN.
„Aprobarea de astăzi oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru cei care se confruntă cu povara mare asociată cu această formă de hemofilie”, a mai spus el.
Ce este hemofilia B
Hemofilia B, denumită deficitul de factor IX (FIX) sau boala Christmas, este o disfuncţie genetică determinată de lipsa sau deficitul factorului IX, o proteină de coagulare.
Hemofilia B este de patru ori mai puţin frecventă decât hemofilia A.
